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首个人体内基因编辑试验将展开

发布时间: 2016-01-29


文章来源:科技日报 陈丹   

在刚刚于华盛顿落幕的人类基因编辑国际峰会上,美国科学家宣布将首次尝试在人体内对细胞基因进行改造,利用革命性的基因编辑技术CRISPR治疗血友病B患者。

CRISPR技术可以在基因组的精确位点对基因进行删除、添加或者修改。由于成本低、易操作而且相当精确,它具有治疗多种疾病的潜力,并已用于白血病患者和艾滋病病毒感染者,但这些运用中的基因编辑操作都是体外进行。

血友病B是由指示肝脏产生凝血因子IX的基因发生突变引起,患者会因凝血功能紊乱而自发性内出血。据《新科学家》网站12月3日报道,即将进行的这项人体试验将使用被称为锌指核酸酶的DNA切割工具,它可以直接注射到血液中工作。开展这项试验的美国桑加莫生物科技公司的迈克尔·霍姆斯和托马斯·韦克斯勒在此前的研究中,已经用一种无害病毒将锌指核酸酶递送到了缺乏因子IX基因的小鼠和灵长类动物的肝脏中。他们设计了一种工具将因子IX基因插入,肝脏便开始产生大量的凝血蛋白,这些实验动物的凝血功能恢复了正常。现在,他们希望将同样的方法用于成人血友病B患者。

不论什么基因编辑技术,最令人担忧的就是脱靶效应:DNA切割酶可能在错误的位置“动了手术刀”。对此,桑加莫公司的研究人员解释说,他们所用的DNA切割酶只有一个脱靶效应——只会发生在Smchd1基因中,由其编码的蛋白质可帮助其他基因打开和关闭。韦克斯勒称,他们已按照美国食品和药物管理局(FDA)的要求进行了“一大堆试验”,以证明他们的程序符合安全规范。

研究人员认为,这种方法一旦被证明有效,也可用来治疗其他与蛋白质缺乏相关的疾病。韦克斯勒已经开始着手研究溶酶体贮积病,这是一种罕见的遗传病,患者缺乏生物大分子降解过程中所需要的酶,导致大分子在溶酶体中贮积,引起细胞组织器官功能的障碍。大多数患有此病的孩子在很小的年纪就会死亡。




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